最近几年来，因税收减免，特殊通道，加速审批等政策优惠，使得罕见病药物研发关注度持续升温，吸引了武田制药，阿斯利康，葛兰素史克，默沙东等一众跨国药企巨头持续加码，国内也有不少药企进行布局，最近几天，深耕罕见病治疗近10年的国内生物医药公司北海康成成功通过港交所上市聆讯，也引发了市场高度关注。

其中，最引人瞩目之一的则是武田制药，2021年则是其在华的罕见病元年，一年之内有4款罕见病创新产品获批或上市在不久前举行的第四届进博会上，武田制药预计五年内上市超过15款创新药物，其中超半数为罕见病药物，罕见病成为武田制药在全球的核心治疗领域之一

之所以诸多药企积极布局罕见病领域，除了上述提到的政策助推外，罕见病还有着巨大的未满足的需求及巨大的市场潜力。对疾病自然史的了解有限，发病率和患病率的数据也缺乏权威性。

缺医少药，依然是多数罕见病患者面临的最大困难蔻德罕见病中心创始人黄如方向21世纪经济报道记者表示目前，全球已发现约7000种罕见病，其中仅约5%具备有效治疗药物此外，全球仍有60%的孤儿药没有进入中国市场

罕见病治疗市场潜力巨大在我国公布的121种罕见病中，有10种罕见病的患者人群在10万人以上，甚至超过部分肿瘤患者群数据显示，2016年全球罕见病药市场规模为1090亿美元，2020年已增至1351亿美元，预计2025年将达到2430亿美元的规模，2030年将进一步增至3833亿美元

武田制药开启加速模式

罕见病是武田制药在全球的核心治疗领域之一在中国，武田制药预计五年内上市超过15款创新药物，其中超过半数为罕见病药物

最近几年来，武田制药在罕见病领域开启加速模式，持续加码中国市场例如2019年，武田制药花费640亿美金完成对夏尔的收购，一跃而成全球罕见病领域领航者

此后，武田制药宣布通过出售资产获得3.22亿美元的资金，聚焦核心业务根据消息显示，武田制药与海森生物医药有限公司达成协议，剥离在中国内地的部分处方药业务至海森生物制药，产品包括倍欣，必洛斯以及益比达等5个处方药

武田制药表示，此次剥离的非核心业务为其在中国内地销售的心血管和代谢领域的产品组合，不属于该公司聚焦的消化，罕见病，血液制品，肿瘤和神经科学核心业务领域。同时过分强调罕见病的特殊性，也掩盖了实验数据中的重大缺陷。

另外，过去5年中，武田制药在中国累计投资超过15亿元用于新药研发，位于上海的武田亚洲开发中心是武田制药全球四大区域开发中心之一。

根据消息显示，2020年，武田制药有5款罕见病创新疗法在中国获批，覆盖A型血友病，法布雷病，戈谢病，遗传性血管性水肿等疾病领域2020年8月，武田制药用于治疗法布雷病的药物瑞普佳获批进入中国市场，并在不到一年的时间内被相继纳入山东和陕西等省份的大病保险保障范围

2021年是武田制药在中国的罕见病元年，一年之内有4款罕见病创新产品获批或上市，覆盖法布雷病，戈谢病，遗传性血管性水肿等多个治疗领域。”。

在不久前举行的第四届进博会上，武田制药旗下用于治疗A型血友病的Recombinant Antihemophilic Factor PEGylated，治疗血管性血友病的Recombinant von Willebrand Factor及治疗获得性血友病的Recombinant Antihemophilic Factor Porcine Sequence等3款创新产品联袂亮相。

另外，武田制药还宣布了一款创新产品——针对遗传性血管性水肿急性发作的治疗药物飞泽优，该药在短短一年内快速获批上市，并于10月底正式惠及中国HAE患者。然而，我们对其致病机制知之甚少，难以诊断。制药公司没有足够的动力去发展它们。

武田制药全球高级副总裁，武田中国总裁单国洪表示，武田制药正不断加速为中国罕见病患者引进多种治疗方案，携手同道从多个维度推进建设罕见病创新生态圈。以前的治疗选择大多是过度适应证和有经验的药物治疗，大多数缺乏严格的循证医学数据。疾病的自然史有限，临床试验的受试者容易出现偏差。

此外，武田制药还与中国罕见病联盟，中国血友病协作组签署百分领航血友病多学科诊疗能力提升工程的合作协议，为血友病患者提供药物，治疗，相关疾病教育以及家庭治疗的培训和指导。单病种患者少，患者组织和罕见病登记数据库覆盖面有限。

对此，中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授表示，中国罕见病患者群体的求医问诊之路非常漫长，确诊之后也面临无药可用的局面以血友病中心为样板，定将为中国包括血友病在内的罕见病防治事业发展带来标杆作用

单国洪此前在接受21世纪经济报道记者采访时表示，在罕见病领域，企业一般需要在药物的可及性和盈利性间取平衡点因此，在罕见病用药引进方面，需要了解中国罕见病的现状，诊疗状况，以及药品的准入情况，但两者并不矛盾

最近几天，武田制药进一步宣布，将携手中国红十字基金会启动为爱呐罕罕见病关爱专项基金，健康中国行成为专项基金首批落地项目，推动患者治疗获益的提升及罕见病诊疗生态的升级同期，武田还携手镁信健康打造HAE创新支付项目，旨在提高罕见病创新疗法的可及性和可支付性

国内外药企纷纷布局

最近几年来，罕见病领域相关政策陆续出台，包括罕见病创新产品的引进，鼓励，批准，以及医保谈判纳入罕见病药品等。

在诊疗领域，2018年，国家卫健委等五部门联合印发了《第一批罕见病目录》，共121种同时建立了相应的罕见病诊疗协作网，罕见病患者登记系统，罕见病科学研究等一系列措施，可保障患者在诊断，治疗，康复等方面得到更好的服务

日前，国家药监局药品审评中心正式发布了关于公开征求《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》意见的通知，为进一步提高罕见疾病临床研发效率，满足罕见疾病患者的治疗需求。相对于罕见病药物临床研发活跃的国家或地区，我国罕见病临床试验才刚刚起步。

此外，新近发布的《中国罕见病定义研究报告2021》提出了中国罕见病2021年版定义，即新生儿发病率小于万分之一，患病率小于万分之一，患者人数小于十四万的疾病。

对此，全国罕见病学术团体主委联席会议秘书长王琳教授表示，罕见病的新定义是我国罕见病发展的又一里程碑事件，可以成为制定孤儿药定义以及孤儿药相关政策的重要参考依据，也能成为调整我国医保重要参考目录的依据之一。“世界上有7000多种罕见病，其中80%是遗传病。

罕见病治疗市场潜力巨大在我国公布的121种罕见病中，有10种罕见病的患者人群在10万人以上，甚至超过部分肿瘤患者群数据显示，2016年全球罕见病药市场规模为1090亿美元，2020年已增至1351亿美元，预计2025年将达到2430亿美元的规模，2030年将进一步增至3833亿美元

因享受税收减免，特殊通道，加速审批等政策优惠，以及巨大的市场潜力，罕见病市场热度不断提升除武田外，罕见病治疗领域最近几年还吸引阿斯利康，葛兰素史克，默沙东等一众跨国药企巨头加码

2015年，阿斯利康斥资40亿美元收购Acerta Pharma BV 55%股权，将其重磅产品阿卡拉布替尼收入囊中2020年9月，阿斯利康宣布成立罕见病业务部，正式进军罕见病领域2020年12月，阿斯利康宣布以390亿美元的价格收购专注于罕见病药物研发的公司Alexion Pharmaceuticals

有观点认为，阿斯利康并购亚力兄，其自身优秀的商业化能力将推动亚力兄现有获批罕见病临床适应症的市场占有，亚力兄丰富的研管线也将增强阿斯利康在免疫学领域的地位。

2020年末，葛兰素史克拟以46亿美元收购罕见病公司Eidos Therapeutics其中，Eidos Therapeutics主要是一家专注于通过发现和开发新的疗法来解决这种疾病患者的重要未满足需求的公司

此外，最近几天，默沙东宣布拟并购罕见病新药研发公司Acceleron Pharma，默沙东将通过其子公司按每股180美元的价格，以现金支付方式收购，总价值约合115亿美元该公司旗下产品REBLOZYL是首个由FDA获批用于治疗特定罕见血液病的红细胞成熟剂

默沙东总裁戴福财表示，REBLOZYL，这是首款也是唯一在美国，欧洲，加拿大和澳大利亚获准用于治疗因特定罕见血液病的红细胞成熟剂REBLOZYL正在与百时美施贵宝进行全球合作，推进开发和商业化

值得一提的是，11月19日，深耕罕见病治疗近10年的国内生物医药公司北海康成成功通过港交所上市聆讯，并披露了招股说明书，摩根士丹利和杰弗瑞为联席保荐人。

招股书披露，北海康成是一家专注于罕见病的生物医药公司，致力于研究，开发及商业化具变革性的疗法截至目前，北海康成已开发由13种拥有巨大市场潜力的药物资产组成的综合差异化产品，靶向部分最常见的罕见疾病以及罕见肿瘤适应症，其中包括3种已上市产品，4种处于临床阶段的候选药物，1个处于IND准备阶段，2个处于临床前阶段，3个处于先导识别阶段的基因疗法产品

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